Sla ......pussa via!

Il 27 ottobre in Conferenza Stato Regioni si è raggiunta l'intesa sul riparto regionale del Fondo per la non autosufficienza previsto dal Governo a sostegno dell’assistenza domiciliare, degli assistenti familiari e delle attività svolte dai congiunti che prestano assistenza ai malati di Sla. Si tratta dei cento milioni di euro più volte annunciati: risorse che saranno interamente destinate alla realizzazione di prestazioni, interventi e servizi socio-sanitari in favore delle persone affette da Sla, aggiuntivi e non sostitutivi a quelli già previsti.

Le risorse sono finalizzate a realizzare o potenziare l’assistenza domiciliare, garantire la formazione e il supporto di assistenti familiari e riconoscere concretamente l’insostituibile attività assistenziale svolta dal familiare-caregiver. Le Regioni, d’intesa con il Ministero del Lavoro e delle Politiche sociali, potranno poi svolgere, anche tramite protocolli interregionali, attività di ricerca in collaborazione con le Associazioni dei malati per ottimizzare i modelli assistenziali utilizzando l’1% delle risorse assegnate.

Secondo quanto si legge nel Decreto, il 60% dei 100 milioni di euro è stato ripartito in base alla prevalenza dei malati di Sla di età pari o superiore a 45 anni (45-60 anni) residenti nelle varie regioni, mentre il restante 40% è stato suddiviso tra le Regioni secondo i criteri utilizzati per il riparto delle risorse per le politiche sociali. Così, il 16% delle risorse totali sarà destinato alla Lombardia, seguita da Lazio e Campania (rispettivamente il 9,08 e il 9,97% dei fondi). L’8,36% del fondo andrà alla Sicilia, il 7,8% al Veneto e il 7,61% al Piemonte.

Fonti: www.aisla.it ; www.quotidianosanità.it

FISH

La FISH (Federazione Italiana per il Superamento dell'Handicap) è tempestivamente intervenuta con una nota al Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali, in cui ha commentato l'Intesa, sottolineando che «questo intervento segna un importante passaggio nel supporto, pur limitato temporalmente, a persone affette da sclerosi laterale amiotrofica, grave patologia che si contraddistingue - come noto - per una severa compromissione dell'autonomia personale e un notevolissimo impegno assistenziale. Pur tuttavia non possiamo non rilevare nello Schema di Decreto significativi profili di disparità di trattamento, che sconfinano nella discriminazione rispetto a persone con uguali necessità». Osserva dunque la FISH come applicando formalisticamente quel Decreto, molte persone con quadri clinici sovrapponibili a quello della SLA, ma con diagnosi diverse o incerte, verrebbero ingiustificatamente escluse da qualsiasi forma di supporto derivante dalla nuova disposizione. Un'applicazione irragionevole.

Da qui la richiesta della Federazione «di un emendamento, prima del licenziamento definitivo del Decreto. A ben vedere, del resto, vi sono le premesse per una correzione nello stesso verbale di approvazione dell'Intesa. Nella seduta, infatti, del 27 ottobre, lo stesso Presidente delle Regioni e delle Province Autonome, "nell'esprimere parere favorevole al perfezionamento dell'Intesa, ha sottoposto alla valutazione del Governo l'utilizzo delle risorse anche per altre disabilità gravi che hanno in comune con la sclerosi laterale amiotrofica la completa mancanza di autonomia delle persone"

La FISH si augura dunque che «venga raccolta anche quella indicazione, facendo prevalere l'equità e le pari opportunità, vieppiù per la drammaticità delle situazioni che si vorrebbero affrontare».

Fonte: http://www.superando.it/index.php?option=content&task=view&id=8165

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"[…] è importante chiarire che i 100 milioni rientrano nell'ambito riparto regionale del Fondo per la non autosufficienza e sono risorse interamente destinate alla realizzazione di prestazioni, interventi e servizi socio-sanitari aggiuntivi e non sostitutivi a quelli già previsti. Allo stesso tempo, va evidenziato che questi fondi non sono stati prelevati dalla quota del 5x1000, come in un primo tempo era stato ventilato dal Governo, evitando quindi quella che, davvero, sarebbe stata una inopportuna guerra tra poveri.

Va inoltre precisato che la Consulta per le malattie neuromuscolari ha rappresentato uno dei momenti (non l'unico!) di sinergia e lavoro costruttivo a stretto contatto con le istituzioni preposte, in particolare con il ministero delle Salute, che, insieme ad altri momenti di confronto analogo con i ministeri del Lavoro, delle Politiche Sociali, dell'Economia e ad iniziative pubbliche di sensibilizzazione e protesta ripetute nel tempo - durante i quali i malati di Sla e i loro familiari hanno evidenziato pubblicamente i loro bisogni assistenziali quotidiani - hanno contribuito alla decisione del Governo di stanziare 100 milioni per finanziare il piano di continuità assistenziale destinato in particolare a queste persone.

Peraltro, come presidente della Consulta per le malattie neuromuscolari, sono in grado di affermare, senza ombra di dubbio, che la Consulta non ha mai quantificato uno stanziamento di risorse da richiedere al Governo, ma si è impegnata piuttosto a fornire, nell'arco di un anno di lavoro svolto su diversi tavoli tematici, proposte e suggerimenti per la "Presa in carico globale delle persone con Malattie neuromuscolari o malattie analoghe dal punto di vista assistenziale" (poi divenuti oggetto di un accordo tra il Governo, le Regioni, le Province autonome di Trento e Bolzano e le Autonomie locali sancito in Conferenza Stato Regioni lo scorso 25 maggio) secondo una logica di razionalizzazione e di utilizzo più efficace, al netto degli sprechi, di risorse in gran parte già esistenti.

Quindi, di fronte ai contenuti della lettera, non posso che ribadire ancora una volta come l'operato della Consulta per le malattie neuromuscolari (e, mi sia consentito di dirlo, anche di Aisla onlus) non abbia mai guardato solamente all' "orticello" dei malati di Sla, ma viceversa sia sempre stato indirizzato verso la risoluzione di problematiche comuni vissute da persone che, pur convivendo con patologie diverse, hanno bisogni assistenziali molto simili. E' questo, a mio giudizio, il primo passo per fare "massa critica" e così proporre in maniera più efficace le legittime istanze di ciascuno alle massime istituzioni dello Stato. "

Fonte:http://www.superabile.it/web/it/CANALI_TEMATICI/Associazioni/La_lettera/info1358074910.html

COMITATO 16 NOVEMBRE

Nel seguente comunicato stampa la posizione del Comitato 16 novembre.

Il Comitato 16 Novembre, composto da ammalati di Sla e loro e famigliari, scesi in piazza il 16 novembre 2010 e il 17 maggio 2011, per rivendicare il diritto ad una degna assistenza, ritiene offensive le dichiarazioni rilasciate dalla Fish che si mostra, a sua volta, poco attenta nei confronti di altra categoria di ammalati, quelli di Sla , che comunque dovrebbe tutelare.

Le affermazioni della Fish, Federazione Italiana Superamento Handicap, nella sua nota al Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali, riferita al finanziamento di 100 milioni per i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica, SLA, sono umanamente accettabili e condivisibili ma ci si chiede: la FISH era forse al fianco degli ammalati di Sla per richiedere assistenza? Con le affermazioni di quella nota la Fish dimostra mancanza di quel rispetto che richiede, giustamente, per tutti gli ammalati.

Se il Governo fa discriminazione fra malati di diverse patologie, che vivono le stesse difficoltà assistenziali per 24 ore, non è colpa del COMITATO 16 NOVEMBRE che, senza deleghe in bianco, stanco di promesse mai mantenute (vedasi la manifestazione del 21 giugno 2010!!!!) chiedendo la collaborazione di tutte le forze associative, collaborazione peraltro negata, ha fatto e ottenuto.

Riteniamo, dunque, strumentale, demagogica e forviante la richiesta, da parte della Fish, di modifica del decreto di riporto approvato il 27 ottobre dalla Conferenza Unificata Stato Regioni.

La Fish chiede di allargare la platea dei beneficiari a tutte le patologie di disabili gravi. Riteniamo molto grave che un'Associazione a carattere nazionale ricorra a simili bassezze per pura propaganda:

Ø E'strumentale perchè sa bene di non aver mosso un dito sin quando non ha visto i soldi in distribuzione, i malati SLA hanno cercato di coinvolgere tutti, ma sono rimasti soli, derisi e snobbati, nei due presidi davanti al Ministero dell'Economia.

Ø E' demagogico perchè la Fish sa bene che il decreto è applicativo di una legge che finalizza i fondi all'assistenza e ricerca in materia di Sclerosi Laterale Amiotrofica, solo il parlamento può modificare.

Ø E' forviante perchè la Fish chiede di utilizzare per tutti il fondo invece che fare una battaglia per il ripristino del fondo della non autosufficenza che garantirebbe a tutti un'equa assistenza.

Il Comitato 16 Novembre ha aperto una strada, ha dimostrato che malati organizzati senza associazioni nazionali hanno ottenuto risultati senza avere fondi, senza avere salute, senza inutili e insignificanti collaborazioni con le istituzioni, grazie alla determinazione e sprezzo del pericolo.

E nel rispetto di tutti gli ammalati, ancora una volta Il Comitato 16 Novembre è disponibile ad allargare la propria linea di battaglia per tutte le rivendicazioni comuni:

Ø Ripristino del fondo di 400 milioni per la non autosufficenza e resa a regime.

Ø Approvazione dei nuovi LEA, livelli essenziali di assistenza, e relativo nomenclatore tariffario.

Ø Individuazione di un fondo specifico per i malati soggetti ad un'assistenza continuativa di ore 24 die.

Saremo in prima fila per tutte le iniziative di piazza e nel contempo, invitiamo la Fish e tutte le associazioni a schierarsi apertamente con lotte incisive che portino a risultati tangibili e non più a criticare o, peggio ancora, a minare volutamente ciò che altri hanno portato a casa di tutti gli ammalati, compito del quale ci saremmo ben guardati di incaricarci se non vi fossimo stati costretti dal lassismo e dalla improduttività altrui.

Diritti uguali per tutti, ma senza togliere a chi un diritto se lo è guadagnato da solo.

Comitato 16 Novembre

Fonti:www.comitato16novembre.org; http://comitato16novembre.blogspot.com/

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NOTIZIE REGIONALI

Maggioli (Aisla Marche) chiede incontro alla Regione per discutere dei fondi per la Sla

08/12/11 Fano (Pesaro Urbino) Marco Maggioli, referente Aisla Marche ha chiesto un incontro alla Regione per discutere in che modo verranno ripartiti i fondi (2,6 milioni di euro) stanziati dal precedente Governo alla Regione Marche, per le finalità previste nel decreto di attuazione e quindi in particolare per l'assegnazione di fondi a titolo di contributo per l'assistenza domiciliare dei malati. "Tenuto conto che lo stanziamento nazionale è pari a 100 milioni di euro, ed è riferito all'anno 2011 che sta per concludersi - dice Maggioli - attueremo ogni forma di auto tutela affinché tali fondi non siano distratti in altri capitoli di spesa".

Fonte: Fanoinforma.it

Salvatore Usala, segretario dell’Associazione Viva la Vita Sardegna, informa che:

“[..] con delibera 49/14 del 7/12/2011 la Regione Sardegna ha deliberato la quota spettante dei 100 milioni:

Progetto regionale "Riconoscimento del lavoro di cura del familiare, caregiver e integrazione dell'assistenza domiciliare in favore dei malati di SLA della Sardegna" finanziato con le risorse del "Fondo Nazionale per le non Autosufficienze" per l'anno 2011.

Il Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali ha già trasferito il 50% dei fondi in base al riporto, pertanto la quota del 2012 può essere subito erogata, c'è solo da aspettare la circolare della Direzione Generale Politiche Sociali RAS per inoltrare le domande ai comuni che insieme all'UVT predisporranno il piano personalizzato.

Mi pare chiaro che il finanziamento sarà in base alla stadiazione della malattia, come previsto dal decreto di riporto, bisognerà valutare solo dopo che perverranno tutte le istanze all'apposita commissione che valuterà come distribuire tutti i fondi ricordando che mediamente sarà di 7.125 € a  malato certificato SLA.

Il progetto prevede che tutta la quota Sardegna, 2.870.000 € vada alle famiglie esclusi 20.000 € per la ricerca.”

Ue, brevetti e staminali

Il 19 dicembre del 1997 il ricercatore tedesco Oliver Brustle aveva brevettato un trattamento che prevedeva l'impiego di cellule staminali embrionali a cinque giorni dalla fecondazione. Il medicinale ottenuto da staminali embrionali allo stadio di blastociti delle cellule progenitrici neurali, isolate e depurate, era in grado di combattere il morbo di Parkinson. Appena la notizia si era diffusa, Greenpeace fece ricorso e così l'Ufficio Brevetti della Germania annullò la registrazione del brevetto, scatenando la replica legale di Brustle.
La Corte Europea si esprime solo ora (ottobre 2011) e dichiara: "Sin dalla fase della sua fecondazione qualsiasi ovulo umano deve essere considerato come un embrione umano, dal momento che la fecondazione è tale da dare avvio al processo di sviluppo di un essere umano; inoltre, deve essere riconosciuta questa qualificazione di embrione umano anche all'ovulo umano non fecondato in cui sia stato impiantato il nucleo di una cellula umana matura e all'ovulo umano non fecondato indotto a dividersi e a svilupparsi attraverso partenogenesi".

La Corte di Giustizia fa riferimento alla direttiva 98/44/CE sulla 'Protezione giuridica delle invenzioni biotecnologiche': può essere oggetto di brevetto un'applicazione riguardante l'embrione umano che abbia finalità terapeutiche o diagnostiche utili all'embrione stesso, mentre si esclude qualsiasi possibilità di ottenere un brevetto per un procedimento che pregiudichi il rispetto dovuto alla dignità umana.

Le opinioni del mondo scientifico si dividono in difesa del ricercatore tedesco e a favore della sentenza dell'UE.

Secondo il direttore dell'Istituto di Bioetica dell'Università cattolica di Roma, Antonio Spagnolo è una sentenza a lungo auspicata e da accogliere con profonda soddisfazione perché riporta "alla ribalta la questione etico-giuridica dello statuto dell'embrione". A favore della sentenza anche Bruno Dallapiccola, genetista e direttore scientifico dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma, che dichiara: "Quella dell'UE è una decisione di buon senso: ci sono evidenze scientifiche che nel momento in cui l'ovulo incontra lo spermatozoo iniziano già delle modifiche chimiche che danno inizio alla vita, e quindi l'embrione fin da subito deve essere considerato come una vita umana. Inoltre non si può brevettare una cosa che ha creato la natura".

Al contrario Carlo Alberto Redi, genetista dell'Università di Pavia, pensa che la decisione della Corte di giustizia sia il frutto di un pregiudizio sbagliato e di un'etica falsa. "Ci sono due errori fondamentali in questa visione: innanzitutto l'embrione ottenuto per trasferimento nucleare non ha nessuna possibilità di svilupparsi; in secondo luogo, in tutta Europa ci sono embrioni congelati destinati ad essere distrutti e neanche l'etica cattolica può essere d'accordo nel preferire che vengano gettati piuttosto che usati per la ricerca" ha dichiarato Redi, sostenendo inoltre che la sentenza spingerà solo i ricercatori a trasferirsi in Paesi più tolleranti come l'India, il Brasile o gli USA.

'Io dubito che gli embrioni siano già persona. E se avessimo a disposizione quei 40 mila embrioni sovrannumerari che ci sono in Italia, potremmo dare una grande spinta alla ricerca'. E' quanto ha affermato Umberto Veronesi, a margine di un incontro per la sua iniziativa Science for peace, e all'indomani di una sentenza della Corte europea che considera 'vita nascente anche ovuli non fecondati' e che vieta le terapie create grazie agli embrioni. 'Sulle cellule staminali il dibattito é aperto - ha detto Veronesi - e l'uso di cellule staminali può avere tanti scopi benefici da sorgenti di vario tipo, tra cui gli embrioni. Tuttavia anche gli scienziati si sono resi conto che usarle può creare nel mondo della fede qualche reazione; la decisione fu quindi di non utilizzarle, anche se esistono embrioni sovrannumerari destinati a morire, e ricavati dalle pratiche di fecondazione assistita'. In Italia, questi embrioni 'condannati' sarebbero '40 mila, ma se ne contano milioni nel mondo; sono lì - ha detto l'oncologo - che aspettano di essere buttati giù nel lavandino, di morire. La scienza si é già detta d'accordo a non usare embrioni destinati a diventare bambini; ma se avessimo a disposizione quelli destinati a morire - ha concluso - potremmo dare grande spinta alla ricerca'.

Fonti: www.molecularlab.it

          www.salute.aduc.it

Il team che procederà alla sperimentazione ha infatti ottenuto a Novembre il parere favorevole all’avvio del progetto da parte dell’Ospedale di Novara, e seppure siano ancora in attesa di un identico documento da parte dell’ospedale di Padova, hanno deciso di partire con la coscrizione dei malati.

“In realtà bisogna mettersi d’accordo su cosa vuol dire iniziare un trial: oggi comincia il reclutamento, ma il primo paziente non entrerà in sala operatoria che dopo una osservazione clinica di 3 mesi”, spiega Vescovi. “Poi una volta iniziati i trapianti, tratteremo circa un paziente ogni 30 giorni”. La procedura consiste nel prelevare le cellule staminali del cervello da feti provenienti da aborti spontanei e nel trapiantarle in diversi punti del midollo spinale di persone affette da Sla.

Le sperimentazioni di fase I, per definizione, sono finalizzate a stabilire la sicurezza e la non tossicità dei trattamenti. “Chiaramente proveremo anche a fare una valutazione della possibile efficacia terapeutica, nella quale crediamo, ma non è detto che tutto funzioni al primo colpo. Per ora vogliamo solo valutare che la procedura sia sicura per i pazienti che la intraprendono. Ma siamo comunque ottimisti – ha continuato Vescovi – perché si è visto che per molte malattie che colpiscono il sistema nervoso o il cervello affiancare cellule sane a quelle compromesse può portare benefici. Ad esempio nelle ischemie questo funziona”.

Quello che parte oggi è il primo trial in Europa e il primo no-profit nel mondo. Esso, infatti, ha un “fratello” negli Stati Uniti, che usa cellule staminali leggermente diverse da quelle di Vescovi, ma il cui principio è lo stesso. “Quando inizieremo ad operare un mio collega volerà in Italia dalla Emory University per assistermi”, ha spiegato ancora il direttore della Banca delle Staminali.

Il ritardo rispetto agli Stati Uniti dipende da problemi economici e burocratici. “Le sperimentazioni oltreoceano sono partite un anno fa, ma lì la ricerca sanitaria è un vero e proprio impianto industriale”, ha spiegato il responsabile del trial. “Invece noi abbiamo dovuto recuperare tutti i fondi, che sono appena due milioni di euro, pian piano nel tempo. E poi ottenere l’approvazione per partire col trial dal’Iss, dall’Aifa, dal Ministero della Salute e da ben tre comitati etici”. Per una malattia così delicata, e per un trial innovativo, è comprensibile che si debbano collezionare tante autorizzazioni diverse. Il problema dei finanziamenti, invece, affligge tutto il mondo della ricerca in Italia.

È una sperimentazione in cui i pazienti malati di Sla – e le loro famiglie – potrebbero riporre molte speranze. Ma è lo stesso Vescovi a frenare sull’entusiasmo. “Non è nostra intenzione dare false aspettative che poi non si concretizzano, come fanno altri. Sappiamo che il primo passo è questo trial di fase I, ma come ho già detto non siamo sicuri che tutto possa funzionare al primo colpo. Valuteremo alla fine, quando ci saremo assicurati che il trapianto è sicuro, se si potranno iniziare sperimentazioni più complesse, magari anche per altre patologie”, ha detto lo scienziato a Quotidiano Sanità. Dunque bisognerà aspettare la fine del trial per verificare se ci potrà essere un nuovo trattamento sicuro e forse efficace per curare la malattia. Insomma, per capire se ci saranno davvero speranze disattese.

Laura Berardi

07 dicembre 2011

Fonte: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=6436

Per maggiori informazioni, sui criteri di ammissione al trial, consultate la pagina web http://www.neurothon.com/trial.htm

Un semplice prelievo di sangue come potenziale strumento per diagnosticare la Sla, definendone anche gravità e capacità di risposta ai trattamenti sperimentali. A spiegarlo è Valentina Bonetto, ricercatrice dell’Istituto Telethon Dulbecco che lavora presso l’Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano.

«Non esistono attualmente test specifici per diagnosticare in maniera precoce questa grave malattia» spiega Bonetto. «Per la prima volta sono state analizzate e messe a confronto le proteine espresse dalle cellule del sangue di individui sani, malati di Sla e altri pazienti con neuropatie caratterizzate da sintomi simili: abbiamo così identificato delle proteine i cui livelli sono alterati in maniera specifica solo in caso di Sla e, in parte, in correlazione con la progressione della malattia. Non solo: nel modello animale della patologia i livelli di alcune di queste proteine risultano alterati già prima dell’esordio dei sintomi. Questo ci fa pensare che la valutazione di tali “biomarcatori” possa essere sfruttata per diagnosticare precocemente la malattia anche nell’uomo».

Il lavoro si è concretizzato grazie alla stretta collaborazione dei neurologi Massimo Corbo, del Centro clinico Nemo di Milano, e di Gabriele Mora, della Fondazione Salvatore Maugeri di Milano.

È importante definire al più presto quali fattori possano servire da segnale di avvertimento precoce per la malattia e per seguirne il decorso. Fino a oggi questi segnali sono stati cercati principalmente nel liquido cerebro-spinale: si tratta però di un’analisi altamente invasiva, non facilmente attuabile per fini sperimentali. Da qui l’importanza dello studio dei ricercatori Telethon: come aggiunge Caterina Bendotti, ricercatrice del Mario Negri che ha preso parte allo studio, «il monitoraggio dell’evoluzione della Sla grazie al dosaggio di proteine presenti nel sangue può rappresentare un metodo veloce e oggettivo per valutare l’efficacia di trattamenti sperimentali in ambito clinico».

Non solo: come spiega ancora Bonetto «il nostro studio ha dimostrato per la prima volta che alcune delle proteine presenti nelle cellule del sangue dei pazienti sono riscontrabili anche nel modello animale della malattia. Questo è un parallelo importante che può aiutare a studiare i meccanismi che causano la Sla, ancora poco chiari».

Per Mario Melazzini, presidente Aisla, nonché direttore scientifico del centro Nemo, «il lavoro condotto da Valentina Bonetto è un altro mattone importante per la costruzione di una risposta efficace contro la Sla. Per quanto si tratti ancora di risultati di laboratorio, sono fiducioso in un prossimo trasferimento alla pratica clinica, in ambito diagnostico e soprattutto prognostico. Alla luce anche dei recenti risultati ottenuti riguardo alle basi genetiche della malattia, mi sento di affermare che i ricercatori italiani stanno contribuendo in maniera concreta e reale a dare una speranza a chi è malato, verso un futuro libero dalla Sla».

Il lavoro di Valentina Bonetto è sostenuto anche dalla Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport onlus.

Fonte: www.aisla.it

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Knopp Biosciences LLC ha annunciato in data odierna la pubblicazione in Nature Medicine dei risultati completi dello studio di fase 2 del dexpramipexole, piccola molecola che modula la bioenergetica mitocondriale, nelle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Al momento il dexpramipexole si trova nella fase 3 di sviluppo nell'ambito di una concessione mondiale esclusiva di Biogen Idec.

“I risultati dello studio di fase 2 illustrano perché siamo così entusiasti del rapido avanzamento del dexpramipexole a una sperimentazione di fase 3", ha commentato il Dr Merit Cudkowicz, autore primario del manoscritto di Nature Medicine e direttore della MDA ALS Clinic presso il Massachusetts General Hospital e il Northeast ALS Consortium.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Fonte: Ansa

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Per la prima volta trapiantati con successo neuroni creati in provetta a partire da cellule staminali embrionali umane: i neuroni così ottenuti si sono integrati perfettamente nel cervello di topi e si sono dimostrati in grado di funzionare correttamente come facessero parte della rete neurale in cui sono stati impiantati. Il traguardo senza precedenti è dell'equipe di Jason Weick, della University of Wisconsin-Madison ed è stato reso noto sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences. Le cellule prodotte in provetta sono state rese riconoscibili in modo da vedere, una volta effettuato il trapianto, se funzionano e se sono capaci di integrarsi nel cervello dei topolini.

I neuroni fabbricati in provetta e impiantati nel cervello funzionano - Il lavoro rappresenta un passo cruciale verso lo sviluppo di cellule su misura di pazienti per riparare danni al sistema nervoso o curare malattie neurodegenerative come il Parkinson o la sclerosi laterale amiotrofica. Gli esperti hanno creato i neuroni in laboratorio partendo da cellule embrionali umane. Poi li hanno trapiantati nel cervello di topolini, più precisamente nell'ippocampo, sede della memoria. Con una serie di test gli scienziati hanno dimostrato che i neuroni fabbricati in provetta sono in grado di integrarsi nel cervello dei topi e di funzionare.

I neuroni sono stati manipolati e resi sensibili alla luce - Gli scienziati hanno pensato a tutto: i neuroni sono stati manipolati prima dell'impianto e resi sensibili alla luce. Con una tecnica detta "optogenetica", che consiste appunto nello stimolare il neurone fotosensibile con fasci di luce, è stato dunque possibile vedere che i neuroni trapiantati funzionano e rispondono ai comandi dati dall'esterno tramite i colpi di luce. La manipolazione dei neuroni potrebbe essere un'ulteriore strada da intraprendere in campo terapeutico: non solo si trapiantano nel cervello di pazienti neuroni fatti su misura per loro ma li si rendono anche fotosensibili in modo da poterne controllare dall'esterno il comportamento.

Fonte: Tiscali.it

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Sla: da italiani nuovi studi sull'uomo per una terapia mirata

Per la prima volta è stata condotta una ricerca sperimentale su tessuti muscolari umani prelevati da pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), fornendo importanti informazioni sul ruolo delle cellule muscolari nell'evoluzione della patologia sino ad ora considerata esclusiva dei motoneuroni. Lo studio, nato da una collaborazione tra i dipartimenti di Neurologia e Psichiatria e di Fisiologia e Farmacologia della Sapienza e il Centro SLA del Policlinico Umberto I, e' in pubblicazione sulla prestigiosa rivista internazionale Proceedings of National Academy of Science (PNAS). La SLA e' una patologia neurodegenerativa a esito fatale che determina nelle persone colpite una debolezza muscolare progressiva e un'insufficienza respiratoria. A oggi non esistono farmaci o terapie capaci di modificare l'andamento della malattia. Il solo farmaco consigliato dalla Food and Drug Administration (FDA) è il riluzolo che statisticamente prolunga la vita di circa tre mesi. Lo sforzo della ricerca nell'identificare i fattori predisponenti e le basi fisiopatologiche della SLA si è basato negli ultimi 10 anni prevalentemente su modelli sperimentali animali. Purtroppo tutte le terapie che davano un beneficio negli animali si sono dimostrate inefficaci sull'uomo. Inoltre la maggior parte degli studi si e' focalizzata sui meccanismi di degenerazione dei motoneuroni sia centrali, che periferici. I ricercatori della Sapienza invece, partendo dall'ipotesi che anche le cellule muscolari, oltre a quelle nervose, siano coinvolte nell'evoluzione della malattia, hanno voluto praticare uno studio traslazionale utilizzando biopsie muscolari non invasive di pazienti SLA e di pazienti con denervazione traumatica.

Membrane muscolari sono state estratte dai campioni e "microtrapiantate" in cellule uovo di una rana Xenopus. E' stato così possibile studiare, grazie a tecniche elettrofisiologiche, l'attivazione dei recettori nicotinici muscolari umani che sono responsabili della contrazione.

L'esperimento può essere ripetuto nel tempo, dal momento che i preparati di membrane, dopo congelamento a basse temperature, possono essere usati anche dopo molti anni dalla biopsia. Con altre metodiche sono stati estratti dagli stessi campioni bioptici, cellule staminali muscolari umane (cellule satelliti) in genere responsabili dei processi riparativi del muscolo. I ricercatori sono riusciti a descrivere per la prima volta le caratteristiche fisiologiche di questi recettori nei pazienti SLA, evidenziando una ridotta sensibilità verso il neurotrasmettitore acetilcolina rispetto ai pazienti di controllo. Inoltre con queste metodiche è stato possibile controllare l'effetto di alcuni farmaci normalmente utilizzati nella terapia della SLA direttamente sul tessuto muscolare umano. Questa ricerca - afferma Maurizio Inghilleri del Dipartimento di Neurologia e Psichiatria - apre la possibilità di sperimentare in tempi rapidi gli effetti di nuovi farmaci per verificare fin dalle prime fasi della malattia potenzialita' terapeutiche positive dell'efficienza muscolare sul singolo paziente". La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia rara che interessa prevalentemente l'eta' adulta, con media di età nella popolazione che si attesta tra i 50 e i 60 anni. Il decorso medio (in assenza di ventilazione invasiva) va dai 3 ai 5 anni, il 50% degli affetti muore entro 18 mesi dalla diagnosi mentre solo il 20% supera i cinque anni ed il 10% i 10 anni. Esistono anche delle forme benigne in cui la malattia resta stabile per più di 30 anni, ma sono casi rarissimi. La morte sopravviene nella maggior parte dei casi per insufficienza respiratoria. La prevalenza è di 6 casi ogni 100.000 abitanti. In questo momento si stimano circa 3.600 pazienti affetti in un Paese come l'Italia che, al 2006, conta una popolazione di 59.829.710 abitanti. In base ai dati sull'incidenza (nuovi casi) di 1,5-2 casi ogni 100.000 all'anno (Borasio et alii, 2007), nel nostro Paese circa 1.000 nuovi casi vengono diagnosticati ogni anno. Ad oggi, non esiste in Italia un registro nazionale della SLA e pertanto i numeri sulla prevalenza ed incidenza della malattia provengono da estrapolazioni statistiche.

Fonte: AGI